Video: Hoe kan gentherapie cystische fibrose helpen?
2024 Auteur: Michael Samuels | [email protected]. Laatst gewijzigd: 2023-12-16 01:49
Gentherapie omvat de overdracht van correcte kopieën van taaislijmziekte transmembrane conductance regulator (CFTR) DNA naar de epitheelcellen in de luchtwegen. Het klonen van de CFTR gen in 1989 leidde tot proof-of-principle studies van CFTR gen overdracht in vitro en in diermodellen.
Kan cystische fibrose op deze manier worden behandeld met gentherapie?
Taaislijmziekte is een genetisch ziekte die ervoor zorgt dat slijm zich ophoopt in de longen van een patiënt. Bovendien is er nog steeds geen remedie voor de ziekte. Nu een reeks industriële samenwerkingen kon helpen brengen gentherapie ontwikkeld door het VK Cystic Fibrosis Gentherapie Consortium in klinische testen.
Behalve hierboven, hoe genezen wetenschappers cystische fibrose? Wetenschappers hebben een nieuwe manier van behandelen ontdekt taaislijmziekte (CF) waarbij kunstmatige eiwitten aan de longcellen van patiënten worden geleverd om de defecte te vervangen taaislijmziekte transmembraan conductance regulator (CFTR) eiwit.
Vervolgens is de vraag, hoe succesvol is gentherapie voor cystische fibrose?
De mutatie zorgt ervoor dat de longen en het spijsverteringsstelsel verstopt raken met plakkerig slijm. Het doel van gentherapie voor cystische fibrose is het vervangen van de defecte CFTR gen met een werkende. In vergelijking met placebo vertoonde de vernevelingsmethode een bescheiden, maar significante verbetering van de longfunctie (3,7%).
Waarom is cystische fibrose een goede kandidaat voor gentherapie?
Taaislijmziekte is een single gen stoornis gezien als een goede kandidaat voor gentherapie omdat de getroffenen gen bekend is, is het doelweefsel, de long, toegankelijk en minder dan 50% gen overdracht kan klinisch voordeel opleveren.
Aanbevolen:
Hoe beïnvloedt cystische fibrose u sociaal?
Als volwassene met CF kunt u een heel ander scala aan emotionele en sociale ervaringen tegenkomen dan uw leeftijdsgenoten, zoals omgaan met werk of relaties en cystische fibrose. Sommige mensen met CF kunnen barrières voelen bij het vormen van relaties, zoals een gebrek aan onafhankelijkheid of schaamte vanwege symptomen
Hoe erft een persoon cystische fibrose?
Cystic fibrosis is een erfelijke ziekte die wordt veroorzaakt door mutaties (veranderingen) in een gen op chromosoom 7, een van de 23 chromosomenparen die kinderen van hun ouders erven. CF treedt op vanwege mutaties in het gen dat een eiwit maakt dat CFTR (cystic fibrosis transmembrane regulator) wordt genoemd
Hoe lang leven patiënten met cystische fibrose na een longtransplantatie?
Ongeveer de helft zal minstens vijf jaar overleven na een longtransplantatie, en veel mensen zullen minstens 10 jaar leven. Er zijn ook gevallen bekend van mensen die 20 jaar of langer leven na een longtransplantatie
Hoe zorg je voor iemand met cystische fibrose?
Tips voor het omgaan met de zorg voor iemand met cystische fibrose Blijf georganiseerd: Reageer op rekeningen, medicatie-instructies en verzekeringsformulieren zodra ze aankomen om een achterstand te voorkomen. Informeer uzelf: kom zoveel mogelijk te weten over CF om te voorkomen dat u zich overweldigd voelt. Onderhoud je sociale leven: maak tijd om vrienden en familie te zien om te voorkomen dat je je geïsoleerd en alleen voelt
Hoe veroorzaakt cystische fibrose steatorroe?
Wat veroorzaakt steatorroe? Te veel vet in uw ontlasting suggereert dat uw spijsverteringsstelsel voedsel niet voldoende afbreekt. Uw lichaam absorbeert mogelijk niet de nuttige delen van het voedsel dat u eet, inclusief voedingsvet. Een van de meest voorkomende oorzaken van malabsorptie is cystische fibrose